帕金森病（PD）是一種神經(jīng)退行性疾病，主要由于黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的退化，導致身體出現(xiàn)運動障礙（如震顫、僵硬、行動遲緩）。

“吃藥能走，藥效過了就僵住”，這是許多帕金森病患者的日常。傳統(tǒng)藥物（如左旋多巴）僅能緩解癥狀，無法阻止疾病進展，這種治標不治本的現(xiàn)狀，讓很多帕金森患者及家屬們備受煎熬。

近年來，干細胞移植讓醫(yī)學界看到了“修復大腦”的可能。2025年，全球多項試驗證實干細胞能有效改善帕金森治療效果，幫助患者恢復行動。




中國首例自體干細胞移植患者：從臥床到行走

2025年4月，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院宣布，中國首例接受 GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者沈女士在術(shù)后一個月內(nèi)實現(xiàn)自主行走，并顯著改善睡眠和運動功能。

GCP：即 “Good Clinical Practice”（藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范）

沈女士說：“以前藥效一過就動彈不得，現(xiàn)在能自己買菜了！”  

治療核心技術(shù)

瑞金醫(yī)院劉軍教授團隊聯(lián)合中科院腦智卓越中心陳躍軍研究員團隊，歷時三年研發(fā)出 “UX-DA001注射液”，其核心技術(shù)包括：

- 自體iPSC（誘導多能干細胞）：從患者血液細胞重編程為干細胞，再分化為多巴胺能神經(jīng)前體細胞。

- 微創(chuàng)移植：通過精準手術(shù)將細胞植入腦內(nèi)特定區(qū)域（如紋狀體），替代受損神經(jīng)元。

患者情況

沈女士，66歲，患病14年，曾嘗試多種藥物聯(lián)用，但病情持續(xù)惡化，出現(xiàn)嚴重運動障礙、睡眠障礙、便秘等癥狀。

2025年3月1日，她接受微創(chuàng)干細胞移植手術(shù)，成為國內(nèi)首例接受該療法的PD患者。

術(shù)后恢復

術(shù)后次日：即可下床活動。

1個月后：

- 運動功能：從“粘步”（無法自主行走）到全天自主行走，甚至能打太極拳。

- 睡眠改善：入睡時間縮短，睡眠質(zhì)量提升（從2小時延長至6小時）。

- 情緒與生活質(zhì)量：患者表示“每天都能感受到進步”，對未來充滿希望。

長期預期

移植的細胞將在 3-6個月內(nèi)逐漸成熟，并與大腦神經(jīng)網(wǎng)絡建立連接，按需釋放多巴胺。

與傳統(tǒng)藥物相比，該療法有望實現(xiàn)功能性治愈，而非僅控制癥狀。



哈佛大學iPSC自體細胞療法臨床前研究

2025年2月13日，哈佛大學醫(yī)學院在Cell 子刊《Cell Stem Cell》發(fā)表題為《Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease》(人誘導多能干細胞來源產(chǎn)品用于帕金森病自體細胞治療的臨床前安全性與有效性) 的研究。

該研究從4名PD患者的成纖維細胞中生成臨床級iPSC（誘導多能干細胞），并分化為中腦多巴胺能細胞（mDAC）。

細胞來源與重編程

- 從4名散發(fā)性PD患者的皮膚成纖維細胞出發(fā)，采用非病毒載體重編程生成臨床級iPSC。

- 嚴格質(zhì)量控制，確?；蚪M穩(wěn)定性，避免致癌突變（如NOTCH2、COL2A1）。

安全性評估（GLP標準）

- 無腫瘤形成（Ki67+細胞比例隨時間下降）。

- 無免疫細胞浸潤，移植細胞僅存在于腦內(nèi)，未遷移至其他器官。

療效評估

- 3名患者的mDACs顯著改善小鼠運動功能（恢復70%-85%）。

- 1名患者的mDACs療效較差，原因可能是TH+纖維密度不足，提示個體差異影響療效。

基于此，哈佛團隊于2025年啟動針對8名PD患者的Ⅰ期自體iPSC-mDAC移植試驗。



北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)干細胞治療帕金森病研究

2024年5月，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科教授王任直、包新杰和神經(jīng)科教授萬新華團隊在國際期刊《Journal of Neurology , Neurosurgery & Psychiatry》（《神經(jīng)病學、神經(jīng)外科和精神病學雜志》）上發(fā)表了一篇題為“Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease”（一期研究：人神經(jīng)干細胞（ANGE-S003）鼻內(nèi)移植治療帕金森病的安全性和初步療效評估）的研究成果。

該研究是利用人源神經(jīng)干細胞治療帕金森病的I期臨床試驗研究，與既往通過腦定向移植的途徑不同，這是全球首次通過鼻粘膜移植神經(jīng)干細胞治療帕金森病，研究團隊證實這種無創(chuàng)方式是安全有效的。

結(jié)果顯示，從治療完成后第3個月至第12個月，受試者的評分均顯著下降，運動癥狀和生活質(zhì)量也得到明顯改善。其中患者在接受干細胞療法后第6個月改善幅度最為明顯，平均評分較基線下降19.9分（癥狀嚴重程度減輕）。


小結(jié)

近幾年來，干細胞治療帕金森?。≒D）在基礎(chǔ)研究、臨床轉(zhuǎn)化及產(chǎn)業(yè)化方面均取得重要突破，主要集中在誘導多能干細胞（iPSC）衍生療法、外泌體治療、基因工程化細胞遞送等領(lǐng)域。

干細胞治療帕金森病正從癥狀緩解邁向疾病修飾甚至功能性治愈。未來，隨著 iPSC衍生療法獲批上市、外泌體遞送技術(shù)成熟、基因編輯聯(lián)合應用等新的治療方式與手段的發(fā)展與變化，PD治療模式可能發(fā)生革命性變化。